临床前期研究支持移植物抗宿主病的基因疗法

　　来自Ariad制药公司和意大利米兰San Raffaele医院基因治疗和细胞移植计划的科学家们，将在3月1日的《血液》（Blood）杂志上发表支持使用Ariad制药公司的Argent基因调控技术的临床前研究资料。

　　Ariad制药公司的首席财政官Lee Steele告诉路透社医学新闻，该项研究验证了用于该公司的Argent系统中的基因靶向药物AP1903的剂量范围。Steele说，20到60名患者的AP1903的II期临床试验将于今年晚些时候在两个临床单位进行。

　　Ariad制药公司正在试验该公司生产的AP1903及Argent系统在治疗与骨髓移植相关的移植片抗宿主病(GVHD)过程中的应用情况。该治疗过程包括输注携带编码失活凋亡蛋白基因的供者T淋巴细胞。这种经过修饰的淋巴细胞保持了其抗肿瘤和抗病毒效能，一旦患者使用AP1903，这些基因工程T细胞就发生凋亡。

　　该公司相信，AP1903在治疗GVHD中将会是有效的，因为它会剂量依赖性地消除引起异常免疫应答的供者淋巴细胞。

　　在即将发表的这篇论文中，研究人员报告，可以用极低剂量的AP1903消除基因工程T细胞。研究结果也提示，用Argent凋亡蛋白修饰的T细胞具备很强的免疫应答。

　　Ariad制药公司在San Raffaele医院的合作者，正准备在正在进行同种异体骨髓移植的患慢性白血病，淋巴瘤，多发性骨髓瘤的患者中进行该方法的II期临床试验研究。Steele说，Ariad制药公司也计划在美国的医疗中心开始临床试验研究。

　　Ariad制药公司于1999年5月完成了在20名患者中进行的I期临床试验研究。去年2月美国食品及药物管理局批准了AP1903的专利药物的地位。