核酶能有效治疗小鼠白血病

　　摘要：特异性切割BCR-aBL嵌合基因mRNa的核酶能完全抑制慢性粒细胞白血病（CML）细胞在小鼠体内的浸润。（Nature 2000;406:473-474）
　　日本科学家报道，特异性切割BCR-aBL嵌合基因mRNa的核酶（ribozyme）能完全抑制慢性粒细胞白血病（CML）细胞在小鼠体内的浸润。
　　日本筑波科学城国家先进边缘学科研究所的Kazunari Taira博士及其同事曾经制备了一种新型核酶，他们将这种核酶命名为maxizyme。maxizyme能特异性地识别并切割异常BCR-aBL基因mRNa的连接序列。现在，Taira博士研究小组在8月3日出版的自然杂志（Nature）中报道了他们用maxizyme所进行的体内实验。
　　在实验中，他们将maxizyme的两个组分克隆入一个逆转录病毒，接着将这个重组的病毒或对照病毒载体转染到CML细胞内，最后他们将基因转染细胞接种到免疫缺陷的糖尿病小鼠体内。Taira博士解释说，这种小鼠非常适合于人类造血细胞的生长。
　　研究者发现，转染对照病毒载体的CML细胞在小鼠体内广泛转移，使小鼠脾脏、肝脏和肾脏都明显肿大，并且，所有的小鼠都在6周到13周内死于白血病扩散。相反，转染核酶的细胞接种入小鼠体内后，小鼠的脾脏、肝脏和肾脏都正常，所有的小鼠在14周后仍健康存活。
　　虽然同种异体骨髓移植能够有效地治疗CML，但Taira博士及其同事仍然建议说，当CML病人接受自体骨髓移植时，他们所构建的maxizyme有助于骨髓的净化。因为maxizyme能降低移植骨髓中残存的CML细胞的致瘤性，从而减少CML的复发。