“爱若华”成中国首个狼疮性肾炎新药

      狼疮肾炎对于很多人来说还是很陌生的，狼疮肾炎是一种自身免疫性疾病，也属于继发性肾小球肾炎的一种类型。

      系统性红斑狼疮累及肾脏并且引起明显的肾脏损害者，称之为狼疮肾炎。系统性红斑狼疮是最为凶险的一种自身免疫性疾病，人体的各种组织、器官都可以受到疾病的累及，病人除了皮肤损害的外在表现外，还会有血液系统、循环系统、呼吸系统、消化系统、神经系统等各种表现，30年前，该病的10年死亡率在50％以上，现在10年死亡率在20%左右。同时该病好发于15-40岁青年女性，严重影响人们、特别是女性患者的健康。狼疮性肾炎患者的肾脏病变的最终结果可能导致肾功能不全，尿毒症，有极高的死亡率。由于没有安全有效的治疗药物，近30年来，狼疮性肾炎导致终末期肾病的发生率没有下降，病人将不得不依靠透析或者肾脏移植来延长生命，完全丧失了劳动能力，拖累家庭，大大降低了个人及家庭的生活质量，给整个家庭及社会造成了巨大的负担。系统性红斑狼疮在中国人群的发生率明显高于西方国家，其患病率在70-100例/10万人群，国内总患病人数超过100万，系统性红斑狼疮患者中有90%-100% 有肾脏病理受累，患者人数相当多。

      多年来，治疗狼疮性肾炎的药物无非就是激素+环磷酰胺（CTX）或其他免疫抑制剂。遗憾的是，这些药物中没有任何一个获得过国家食品药品监督管理局（SFDA）的批准，没有任何一个经过正规的II期、III期临床试验，所有的药物都是超适应症用药。在这种情况下，为了救助患者，医生们只能承担医患纠纷的危险，摸索着为病人治疗。

      众所周知，长期使用激素，有许多副作用，例如：感染、代谢紊乱（如：糖尿病）、股骨头坏死等。而 CTX 是目前活动性狼疮肾炎治疗的标准用药，尽管它的近期有效率达70%~80%，但复发率高。作为一种细胞毒药物，CTX 的毒副作用非常大，病人会出现骨髓抑制、感染、出血性膀胱炎、继发肿瘤，特别是性腺功能损害（如永久性闭经、卵巢功能衰竭）等严重不良事件。狼疮性肾炎患者绝大部分是育龄期的女性患者，对性腺的损害降低了病人的依从性，并且会严重影响患者今后的生活质量。

      在这种背景下，苏州长征-欣凯制药有限公司（长征-欣凯）将其产品：国家一类新药""（来氟米特片）（原适应症为类风湿关节炎，有病情改善作用）的作用机制和狼疮性肾炎的发病机理进行了大量的基础研究、临床前研究，2000年向国家递交了增加治疗狼疮性肾炎新适应症的申请。2002年，申请获得了国家食品药品监督管理局（SFDA）的批准，由北大医院牵头，联合全国9家权威医疗机构开展了历时近5年的大规模多中心的平行对照临床试验。试验对184例活动性狼疮性肾炎患者进行了临床观察，其中52例""组患者进行了长期随访，目前最长随访时间达72个月。试验结果证明""诱导缓解治疗狼疮性肾炎总有效率超过80%，有效降低患者24小时尿蛋白和 SLEDAI 评分，升高血清白蛋白和补体水平。而维持缓解狼疮性肾炎能稳定肾脏功能，减少复发。值得注意的是，""能有效逆转部分患者的肾脏病理，对难治性狼疮性肾炎仍然有效，且安全性良好。

      由于这项研究在全世界范围内属于首创，所有研究人员和国家 SFDA 均采取了非常谨慎小心和科学严谨的态度，对药物的质量和特性，试验的设计和实施，以及数据的统计分析进行了反复的研讨、检测和验证。终于，今年4月，国家一类新药""（来氟米特片）得到了国家批准，获得了治疗狼疮性肾炎的新适应症。这是中国第一个被药政部门正式批准用于治疗狼疮性肾炎的药物，同时，治疗狼疮性肾炎新适应症的批准，标志着一个产学研合作攻关的成功案例。

      尽管为了增加此适应症，长征-欣凯已投入了巨额的研究经费，但鉴于狼疮性肾炎是一个非常凶险的疑难疾病，公司将继续严格控制药品的质量，并对用药患者的疗效和安全性进行持续的观察，为用药医生提供科学、严谨的理论和数据支持。

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